12/25生技產業新聞

Share Button

發展整合型核酸藥物 不能等

經濟日報/張翼中

本月11日,國際重量級期刊Nature Nanotechnology刊登了一篇適體(Aptamer)結合干擾RNA(RNAi)治療小鼠腫瘤重要研究,來自美國俄亥俄州立大學研究團隊,利用特殊設計適體分子將RNAi奈米藥物高效且專一運送至小鼠腫瘤,顯示所送入的RNAi藥物關閉了腫瘤生存的基因,抑制腫瘤生長,甚至凋亡。此外,利用不同載具成功在前列腺癌與乳癌細胞的小鼠模式,獲同樣顯著治療效果。

RNAi可長期關閉不良基因以解不治之症,為科學界關注,今年9月,第一個RNAi藥物-Patisiran成功通過美FDA臨床三期試驗,震撼市場。根據BUSINESS WIRE調查,未來RNAi市場每年將有20.4%成長率,到2025年市場規模將達667億美元。RNAi最大的瓶頸在於如何將藥物專一送至病灶,而適體正好提供了一個絕佳解方。

無獨有偶,11月23日,另一篇發表在Nature communication的重磅研究,美國威斯康辛大學團隊將另一項近年極為火紅的基因編輯技術「CRISPR/Cas9」與適體結合,發展出「S1mplex」技術,此技術成功讓正確基因編輯的細胞數提升42倍,部分案例甚至有高達98%的精準度。

CRISPR/Cas9是一項生醫革命突破,CITI GPS認為,其價值在2025年就會超過百億美元,但基因編輯的「脫靶效應(off target effect)」,卻可能導致嚴重且不可逆的後果,而S1mplex技術則大幅改善了這個缺點。

一個月內接連兩篇核酸藥物的重磅研究都與「適體」整合,並解決其關鍵問題。適體又稱「人工抗體」,由核酸構成,經人工演化所產生的類抗體分子,可廣泛應用於分子檢測與疾病治療。與抗體相比,適體環境耐受性高、合成便宜、生產批次差異小、低致免疫性與易化學修飾等優點。

根據Grand View Research統計,2014到2016年全球適體市場成長近七倍,但此高成長關鍵來自於適體在分子檢測上的應用,而在藥物上應用上,卻相對緩慢。自2004年第一個適體藥物Macugen獲FDA核准用於治療老人黃斑部病變後,迄今未有第二個產品獲准上市。

適體與抗體功能相似,但適體在動物體內半生期遠較短,不適合用於長效型治療。因此輝瑞的Macugen最終被諾華的抗體藥物Lucentis所取代。爾後適體藥物研發便多著重於中短效型藥物,如抗凝血、免疫調控或是感染症等,也限制了適體藥物的發展。

前述的兩篇重磅研究,揭示整合型核酸藥物將為適體應用帶來突破。適體與RNAi的結合,在抗癌效果上同時兼顧了專一性與長效性,而適體與CRISPR/Cas9的結合更可能對目標細胞,做到完美的基因治療效果。同為核酸藥物的適體在與兩技術的整合上可說天衣無縫,不僅相容性高且成本低,功能也互補。

近年隨著專利過期與核酸合成成本大幅下降,適體藥物開始了新一輪的競賽,除了歐美外,亞洲各國的中小型適體新創公司也紛紛成立,例如日本的Ribomic、韓國的Aptabio、新加坡Aptabioscience等。

中國大陸雖起步較晚,但安徽的中國科學技術大學在2011年起就定期召開「中國核酸適配體學術研討會」。2014年湖南也成立了Veraptus公司,專注於免疫及感染症適體藥物開發。今年初,中國知名的人工智能開發公司iCarbonX,更注資美國適體檢測大廠Somalogic 1.62億美元,以取得其所擁有的適體資料庫,並將Somalogic拉攏為其雲端資料聯盟的一員。

台灣方面,台大前校長楊泮池帶領的台大與中研院團隊,過去幾年也率先建構新一代適體平台技術,搭配自主開發之大數據分析系統建立適體藥物資料庫,同時更致力於癌症免疫治療適體與整合型核酸藥物之研發。

可以預見,未來幾年整合型核酸藥物充滿了機會與想像,現在是積極布局專利、深根核心技術與確立市場定位的時刻,台灣有人才也有技術,此時更應該勇敢邁進。(作者是鑽石生技投資分析室分析師)

 

 

易威抗憂鬱藥物TLX-004向美申請ANDA,藥證核發暫訂明年8月底

財訊/巫彩蓮

易威( 1799 )公告孫公司Tulex Pharmaceuticals Inc所開發的學名藥長效型抗憂鬱藥物TLX-004並於上周五(22日)接獲美國FDA通知已接受ANDA(簡易新藥上市程序)申請,接著於昨(24)日提出ANDA申請,最晚藥證核發時間為明(107)年8月22日,先前TLX-001長效型咳嗽藥取得藥證,法人預期泌尿科用藥將在今年底、明年初取證下,明年營運有機會拚轉盈。

易威搶攻美國Rx-to-OTC(處方藥轉成不須處方)市場,日前TLX-001長效型咳嗽藥接獲美國FDA通知,正式給予核可取得藥證,透過Costco、Walmart等藥品通路銷售,在美國市場規模約3億美元,TLX-004抗憂鬱症用藥亦有斬獲,暫訂明年8月取得藥證;另外,膀胱過動症藥物TLX-005也力拼年底取得藥證。

易威表示,長效型抗憂鬱藥物TLX-004為與孫公司Tulex與知名藥廠簽訂共同發合約,Tulex負責藥物劑型之開發及生產,契約相對人將支付藥物開發過程中產生之費用同時取得產品上市後全球市場銷售權及藥證,而Tulex則擁有一定比率的產品利潤。

 

 

國內首支自製腸病毒71型疫苗 可望明年上市

青年日報/吳典睿

針對腸病毒已被證實引起手足口病和神經系統的病變,幼童若感染腸病毒71型容易導致重症,甚至死亡,國內約每隔3至4年就爆發疫情,目前還無疫苗與特效藥。國家衛生研究院昨日指出,此次技轉給國光生技的首支本土自製腸病毒71型疫苗,準備進行第三期臨床試驗,目前估計疫苗如順利,可望最快在明年上市。

國衛院指出,該支疫苗對於5歲以下幼童接種後的保護力,估計可達到9成;國光生技表示,臨床試驗前兩期,已可證明該疫苗的安全性、有效性,根據二期臨床試驗受試對象,施打滿6個月和滿1年後的檢測結果,證明疫苗能提供長期保護力。

其中,因應腸病毒71型病毒分為多種亞型,該支疫苗特別針對臺灣地區及大陸地區接連發生多起重症病例最多的B4、C4亞型病毒,在臨床試驗的結果,已證實具有保護力,以及交叉保護的效果。

國光生技已提出三期臨床試驗的申請,預計最快明年可取得藥證,並上市銷售,讓腸病毒71型疫苗可提供國內防疫計畫使用,並打算前往歐洲、大陸等地區申請藥證,開拓海外疫苗市場。

Share Button
本篇發表於 產業訊息。將永久鏈結加入書籤。

發表迴響

你的電子郵件位址並不會被公開。

你可以使用這些 HTML 標籤與屬性: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>