9/25生技產業新聞

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EMA查廠過關 藥華藥PV新藥明年下半年進軍歐洲市場

工商時報/杜蕙蓉

藥華醫藥(6446)表示,歐盟EMA查廠已告知結果為無重大缺失,順利過關,成為台灣第一家通過EMA查廠的生物藥新藥公司。

公司表示,EMA查廠小組將會依集中審核程序(CP)時間表期限內提交查廠報告,P1101治療真性紅血球增生症(PV)新藥的歐盟上市審核進度一如預期,朝明年上半年取得藥證目標前進,明年下半年有機會正式進軍歐洲市場。

藥華執行長林國鐘表示,實地查核(Pre-Approval Inspection, PAI)是新藥申請上市許可前極為重要的一關,本次查廠結果順利過關,再次證明公司在製造P1101的各階段試驗都是按部就班進行,所有的製造數據都是累積而來,是經過科學驗證與嚴密審核,一旦獲EMA最終審查通過取得PV藥證,P1101將是全球第一個被核准用於治療PV病患的干擾素且為第一線用藥,屆時將大幅改變醫師的用藥方式,愛治膠囊(Hydroxyurea, HU)可能不再被使用做為治療PV藥物,這對P1101未來拓展歐美PV市場具相當大的指標意義,同時在使用傳統干擾素治療PV的中國市場更有激勵效果,近期P1101以罕見病用藥獲中國食品藥品監督管理總局(CFDA)納入優先審評名單(Priority Review),接下來公司將申請簡化臨床試驗階段以加速在中國上市的進程。

藥華藥進一步指出,P1101在第一線用藥的方式下,隨著時間與劑量上的調整,呈現有效性與一致性,在治療第18個月時更可以明顯發現,使用P1101治療組別與HU對照組在完全血液反應率(CHR)指標上出現黃金交叉,P1101組別持續上升、HU對照組則迅速下滑,這表示P1101對PV病患的長期治療是有極大幫助的。公司解釋,這是因為P1101是新一代PEG長效型干擾素,除具低副作用、長效且可使用高劑量等特色外,更可以抵禦外來入侵的病毒、細菌達到調整病變基因,進行幹細胞修復,是具改善病程進展或延緩疾病進一步惡化的藥物(Disease-modifying drug)。目前Continuation-PV臨床試驗持續進行,合作夥伴AOP公司預計於12月初的美國血液學年會(ASH)中發表完整的臨床試驗成果。

藥華藥表示,歐洲夥伴AOP公司於今年2月23日向EMA提出適應症為治療PV第一線用藥之P1101(商品名BESREMI)新藥上市許可申請並完成確認,正式展開EMA集中審核程序,並已於7月5日收到AOP轉來之歐盟人體用藥委員會(CHMP)依據EMA審核程序的第120天問題彙總清單(CHMP day 120 list of questions),公司國內外團隊與AOP團隊正積極投入各項問題回覆之工作,準備在期限內向CHMP提交相關資料,屆時EMA會再啟動第二階段審核並接續計時,目標期望明年6月前能取得EMA做出核發藥證的最終決定(Final Commission decision)。藥華藥指出,歐盟EMA的新藥上市審核流程相當明確,公司會盡全力配合,若一切順利,P1101治療PV新藥有機會於明年下半年正式於歐盟國家上市銷售、嘉惠病患。

 

 

專家觀點/醣基「醣科學」領航全球生技業

經濟日報/許志宏

醣、核酸與蛋白質,為生物體內最重要的三大分子,而醣更在生物學領域占關鍵地位,從調控生物活性、幫助細胞傳播到識別入侵病原體,醣類無所不在。但過去大藥廠多將研究目光放在蛋白質上,因為醣分子複雜性遠超過蛋白質,導致醣體研究的門檻極高,也間接使得科學家難以問津,讓有關技術與資訊都極缺乏。

不過今年7月《自然》雜誌(Nature)的專題報導,解開了這個困局,宣告以醣為核心的科學新世紀來臨。《自然》雜誌將現階段正興起的醣生物學(Glycobiology)讚譽為生物科學界「甜蜜的成功」(Sweet Success),為「醣」類新藥進入市場奏響序曲。

依據BCC Research的統計,隨著生物化學技術的快速發展,預估2024市場會高達4,800億美元。其中,全球醣生物市場將從2016年的近246億美元到2021年增長超過500億美元,五年增長逾倍。

話說從頭,大多數的生物藥或來自天然來源的醫藥產品都具有「醣基化」的特徵,這方面引起製藥界,對醣結構影響癌症和其他疾病關聯性研究的高度關切,讓醣科學成為全球新藥產業的核心項目之一。

所謂「醣基化」(Glycosylation),是人類細胞中的蛋白質被不同類型的醣類廣泛地修飾。這些修飾,主導蛋白質結構和功能的多樣性及蛋白質折疊的方式和表現,以及指引細胞將進入何處。甫於本月最新出刊的《生物化學》期刊,美國喬治亞大學的最新研究就顯示,罕見類型的醣基化,深刻影響對人類發育和癌症進展至關重要的特定蛋白質功能。

生醫領域從基因定序進入到基因編輯的新基因時代,隨著基因體學、蛋白質體學和CRISPR技術的逐漸成熟,未來在研究和臨床治療上,運用三種技術群的整合性方案也將陸續推出,而醣分子在其中便扮演舉足輕重重要的角色,醣體的編輯技術,更開啟了蛋白藥物的歷史新頁。

因此,市場也已經意識到該領域的重要性並開始進行大量投資。2012年,美國國家研究委員會就曾警告說,忽視醣分子將會削弱生物醫學領域的研究重要性,更完整地了解醣科學,將加深研究人員對癌症、傳染病、生物燃料、碳水化合物基能源的替代來源,以及新型碳水化合物材料開發的了解。

自2015年以來,美國國家衛生研究院(NIH)共同基金,已通過49項醣科學研究計劃,支持開發更有效率合成和分析醣體技術。相關學術研究人員所取得的突破性研究成果,都為醣科學形成一個具高度影響且誘人的投資領域。

以去年銷售73億美元的抗癌抗體藥莫須瘤(Rituxan)為例,因在製造單株抗體時,採用哺乳類細胞株以生產類似人類醣化抗體的混合物,抗體上含了53種不同的醣分子。不但影響抗體的穩定性和活性,也影響生產成本。許多大藥廠嘗試讓這些醣分子能夠單一化,亦即「均相化」,希望藉此讓藥物更有效、副作用小或無過度免疫反應,但是除了台灣以外都還沒有一個成功,因為單一醣分子的均相化抗體技術,一直是大藥廠無法突破的技術門檻。

台灣在此關鍵技術上已躍居領先地位,且取得實質突破進展。由中央研究院於2013年3月全球專屬授權醣蛋白、醣疫苗、醣晶片、醣探針等系列技術成立的醣基生醫,運用創新醣科學,包含結合酵素與化學的特殊多醣合成方法,及運用醣重組產生均相化抗體的關鍵平台技術,進行醣類有關抗體藥物的醣結構重組,開發出多項first in class的抗癌、抗感染以及調節免疫候選新藥。其中莫須瘤(Rituxan)均相化抗體藥物CHO-H01在今年8月已通過美國食品藥物管理局(FDA)的人體臨床IND許可,成為全球首例進入人體試驗的均相化抗體新藥。

回顧台灣,30餘年前在官民共同努力下成立台積電,如今台積已成世界級企業。在台灣再度面臨經濟轉型挑戰的當下,生技醫療產業必是國家戰略發展的核心,醣基生醫擁有最完整的世界級醣科學技術平台,與國際領先的技術與團隊,未來若持續挹注資源,連結國內外創新科技、團隊及資源,持續擴充醣體、酵素與製程的相關專利與新藥開發,必可打造成為台灣新世代的生醫旗艦,確保台灣在全球生醫產業的國際領先地位,引領台灣經濟再創高峰。(作者是鑽石生技投資分析室分析師)

 

 

產業新鮮事/增資 國光生攻動物疫苗

經濟日報/黃文奇

國光生技宣布跨入動物疫苗領域,預計第4季將與合作夥伴成立合資公司,由國光生技持股五成以上,攜手開發產品聚焦豬隻環狀病毒、黴漿菌、藍耳病等疫苗產品。國光表示,合資公司將規劃兩階段增資,首階段資本額設定1億元,待與合作夥伴開發出成果後,才會進行第二階段增資,未來第二階段增資將規劃用於建構動物疫苗廠房。

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